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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra
Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 💹 genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, wazibet freebet um momento histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética 💹 única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.
O tratamento 💹 foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência wazibet freebet Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 💹 de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.
A talassemia é o nome de 💹 um grupo de transtornos genéticos do sangue wazibet freebet que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 💹 Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 💹 são esperadas para viver além de seus 50 anos.
Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 💹 receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.
A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 💹 clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 💹 após o tratamento.
Um passo à frente na redução das desigualdades wazibet freebet saúde
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 💹 um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 💹 disponível no NHS.
"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente awazibet freebet💹 qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 💹 o que é verdadeiramente notícia incrível.
"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 💹 NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 💹 de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."
Prof Bola 💹 Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades wazibet freebet Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 💹 emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 💹 extremamente dolorosa.
"Estamos comprometidos wazibet freebet reduzir as desigualdades wazibet freebet saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 💹 a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."
Uma oportunidade transformadora
Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 💹 Society, disse:
"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 💹 NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.
"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c
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